美国FDA授予多发性骨髓瘤药物tasquinimod孤儿药资格
Active Biotech公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗癌药tasquinimod治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）的孤儿药资格。
2017-04-18 13:56
FDA授予NantKwest默克尔细胞癌免疫疗法孤儿药地位
3月20日，以NK细胞（自然杀伤细胞）为核心技术平台的用于癌症、感染性疾病及炎性疾病药物开发临床阶段的免疫治疗公司NantKwest称：FDA已经将孤儿药地位授予给公司用于治疗晚期默...
2017-03-21 14:17
MA授予Abeona 公司基因疗法EB-101孤儿药地位
3月8日，专注于为严重罕见疾病开发基因治疗方法的生物科技公司 Abeona Therapeutics 表示，欧洲药品管理机构（EMA）孤儿药品委员会给予公司基因疗法 EB-101 用于治疗隐性营养不
2017-03-10 09:23
孤儿药研发大受追捧，盘点后期研发线孤儿药Top10
孤儿药虽然用于小众患者群体，但药企可以制定高价而获得高额回报，所以孤儿药已引起药企重视。而对于高定价，一些药企被指控利用FDA规则谋取暴利，但孤儿药仍是受备药企追崇的一个领
2017-03-07 11:23
“孤儿药”被召回致市场断供，多地重症肌无力患者一药难求
据中国之声《新闻纵横》报道，近日，吉林、天津、广东等地的重症肌无力患者给央广新闻热线打电话反映，“溴吡斯的明片”——这一重症肌无力患者缓解症状的必备药物，在当地各大...
2016-12-15 17:15
“紫嘴唇”肺动脉高压患者的梦：让生命的陀螺转下去
在我们身边，有这样一个群体，看上去与我们常人无异，但实际上却比我们生活得艰辛许多——走几步路就会喘不过气儿，说会儿话就得捂着胸口休息半天……他们有一个共同的特征——...
2016-11-23 10:22
FDA授予勃林格抗CD33单抗BI836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位
德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD33单克隆抗体药物BI 836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位。...
2017-03-14 16:38
预测2022年全球20大孤儿药
近日，“孤儿药”成为两会上医疗健康领域的一个高频词，引发广泛讨论。最近几年孤儿药的研发和销售发展迅猛，Evaluate Pharma近日推出的《2017年孤儿药报告》中，为我们提供了...
2017-03-13 15:20
罕见病6000种！中国孤儿药市场的研发特点与挑战是什么？
罕见病亦称孤儿病，就单个病种而言累及的患者人群较小，鉴于每种疾病的患者人数都不多，故这一领域一直未成为主流制药公司的研发重点。即使是在美国，绝大多数罕见病迄今仍然是...
2016-09-09 10:26
FDA授予TG Therapeutics公司TG-1101和TGR-1202两款药物孤儿药地位
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克...
2016-09-01 15:35
欧洲药物管理局（EMA）授予马赛替尼治疗ALS孤儿药地位
ABScience公司是一个专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和市场化的制药公司，它于2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌...
2016-09-01 13:40